胃肠道间质瘤(GISTs)是胃肠道最常见的间叶源性肿瘤，估计每年的发病率为(15~20)/。GISTs目前被定义为一组独立起源于胃肠道间质干细胞的肿瘤，实质上由未分化或多能的梭形或上皮样细胞组成，免疫表型表达c-kit蛋白(CD)，遗传学上有c-kit基因突变的消化道间叶源性肿瘤。
GISTs临床表现缺乏特异性症状，大约15%～50%的患者在就诊时就已发生转移。虽然外科手术是局限性GISTs患者的主要治疗手段。但即使肿瘤完全切除，仍有超过50%以上的患者最终肿瘤复发，且多数复发肿瘤切除后均会再次复发。对于不能手术切除或复发转移的患者来说，常规的全身化疗均不敏感，有效率不足5%，而局部放疗目前还没有证实对GISTs有效。分子靶向治疗的出现为GISTs的治疗翻开了崭新的一页，甲磺酸伊马替尼是第一个用于临床治疗恶性肿瘤的细胞信号传导抑制剂。美国食品和药品管理局(FDA)在年2月批准伊马替尼用于不能切除和(或)转移性的GISTs，推荐的标准剂量是mg/d。
目前用伊马替尼治疗不能切除和(或)转移性的GISTs，还存在许多疑惑，比如增加剂量会增加疗效吗?其最佳的剂量是多少?增加剂量是否会增加各种毒性反应?考虑到依马替尼价格昂贵，而且长期用药可能出现药物的毒性以及耐药克隆扩增所致的继发性耐药问题，那么何时可以停药?
作者通过计算机检索PubMed(～.4)、EMbase(～.4)、Cochrane图书馆(年3期)、CBM(～.4)、CNKI(～.4)、VIP(～.4)。同时手工检索其引文，以便发现新的可纳入文献。按Cochrane协作网推荐的方法进行系统评价。
共纳入5个RCT，包括例患者。meta分析结果显示：与标准剂量组(mg/d)相比，高剂量组(mg/d或mg/d)依马替尼虽然增加2年无疾病进展生存率［RR=1.15，95%CI=1.01～1.30，P=0.03］，但在2年总生存率(RR=1.00，95%CI=0.92～1.08，P=0.93)、完全肿瘤反应率(RR=1.02，95%CI=0.66～1.59，P=0.93)、部分肿瘤反应率(RR=1.06，95%CI=0.96～1.17，P=0.28)方面两组相似。
在安全性方面，高剂量组依马替尼增加了血液毒性反应(RR=1.08，95%CI=1.03～1.14，P=0.)和各种非血液毒性反应(RR:1.18～2.07，95%CI=1.06～3.32，P均＜0.05)，特别是增加了3级以上毒性反应(RR=1.48，95%CI=1.33～1.65，P＜0.)。
依马替尼间断治疗的患者出现疾病进展的风险明显增高(RR=0.27，95%CI=0.13～0.58，P＜0.05)，而生存质量未见改善(MD=3.50，95%CI=－11.17～18.17，P＞0.05)。
结论：对不能切除和(或)转移性的胃肠道间质瘤患者，增加剂量，病人未见明显临床获益;依马替尼治疗胃肠道间质瘤取得疗效后，应持续服药，以免引起疾病进展的风险增加。
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